概述：骨關節炎 (OA) 是一種退化性關節疾病，影響著全世界數百萬人。這種疾病通常會引起疼痛、腫脹和僵硬，從而導致行動不便、日常活動困難和殘疾。骨關節炎目前無法治愈，研究人員正在積極嘗試尋找新的治療方法。

在這個部分：

• 什么是骨關節炎？
• 如何治療骨關節炎？
• 干細胞如何用于了解骨關節炎？
• 干細胞治療骨關節炎的潛力有多大？
• 干細胞治療骨關節炎療法的臨床現狀如何？
• 查詢干細胞治療骨關節炎的臨床試驗鏈接

什么是骨關節炎？

骨關節炎是一種常見的、慢性的、無法治愈的關節退行性疾病，關節是骨骼中兩塊骨頭連接在一起的區域。隨著時間的推移，軟骨（在骨骼末端形成保護墊的結締組織）會磨損，肌腱和韌帶會退化，炎癥會增加。發生這種情況時，關節會變得疼痛和僵硬（見圖1）。OA可發生在任何關節，但最常見于膝蓋、臀部、脊柱和手部。

有多種風險因素會導致OA的可能性增加，例如年齡增長、肥胖、關節損傷、反復壓力和遺傳易感性。OA 在女性中也更常見。影響OA的特定基因仍然未知，這大大限制了治療選擇。

許多人在退化的早期階段不會感到疼痛，只有在疾病廣泛傳播、不可逆轉且通過X射線可見時才發現自己患有這種疾病。存在管理OA、減輕疼痛和保持患者活動能力的治療方法，但OA無法治愈。

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如何治療骨關節炎？

骨關節炎是全球老年人殘疾的首要原因之一。目前的治療方案旨在減輕疼痛和改善功能。

任何OA治療計劃中最重要的部分之一就是鍛煉。運動可以幫助增加肌肉力量并減少關節疼痛、僵硬和殘疾的機會。運動還可以促進體重減輕，從而減輕關節的壓力。

OA患者通常需要服用藥物來對抗疼痛和炎癥。藥物可以口服、局部應用或注入關節。許多患者通過皮質類固醇注射或口服非甾體類抗炎藥等抗炎療法獲得短期緩解。

在關節嚴重受損且其他治療方案無法緩解疼痛或殘疾的嚴重情況下，OA患者可能需要接受手術治療。如果關節無法通過手術修復，則可能需要更換。全關節置換術具有出色的患者療效，假肢可以持續約15至20年。

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干細胞移植技術將成為治療骨關節炎的顛覆性療法

科學家正處于利用干細胞更好地了解關節發育和退化并研究新療法的早期階段。干細胞可用于研究關節組織的正常形成方式，模擬軟骨（保護關節的結締組織）如何分解，并嘗試制造替代軟骨組織。

這項研究的一個挑戰是軟骨在出生后不會再生。因此，研究人員必須弄清楚軟骨是如何在產前形成的。科學家利用在胚胎關節形成中發現的因素將多能干細胞（能夠成為體內任何細胞的細胞）轉變為軟骨。在了解了胚胎發育過程中關節是如何形成的之后，科學家們可以嘗試使用實驗室中的細胞來修復受損的軟骨或通過激活患者體內的細胞來形成新的軟骨來模擬這一過程。科學家們正在積極嘗試確定可以安全有效地修復受損關節并緩解癥狀的方法。

科學家還使用干細胞來模擬疾病。對OA進行建模可以幫助研究人員了解關節退化過程中出了什么問題，并確定可以修復該過程的新療法。來自OA患者的細胞樣本可用于制造誘導性多能干細胞（iPS細胞），這是一種多能干細胞。這些iPS細胞將具有患者的特定基因組成，可以定向形成可用于模擬OA的軟骨，幫助研究人員了解疾病的遺傳基礎，從而可能產生針對患者的治療方法。

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干細胞治療骨關節炎的潛力有多大？

干細胞治療可能以多種方式幫助修復受損關節，包括調節免疫反應、輸送可定向形成軟骨的細胞、移植干細胞產生的軟骨或刺激患者自身細胞再生。這些潛在的干細胞療法的目標包括緩解疼痛、減少炎癥以及關節組織的再生或替代。雖然干細胞療法可能會在未來幫助OA患者，但目前還沒有通過臨床試驗證明干細胞療法是安全有效的，也沒有獲得監管部門的批準。為了使干細胞能夠安全地用于治療OA，潛在的治療方法必須在穩健、規范和受控的臨床試驗中進行徹底測試。

干細胞治療骨關節炎療法的臨床現狀如何？

截止2022年11，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療骨關節炎的臨床研究項目有128項。

近年來，國際上陸續有治療骨關節炎的干細胞新藥獲批上市，早在2009年，歐洲便審批上市了一款名為Chondrocelect的干細胞藥物，用于膝關節軟骨缺損的治療；2012年，韓國又有一款間充質干細胞藥物Cartistem獲批用于治療退行性關節炎和膝關節軟骨損傷；2016年，干細胞藥物Maci在美國獲批上市，用于治療膝關節軟骨損傷……

而在國內，根據國家藥品監督管理局(NMPA)顯示，共有3款針對膝骨關節炎的間充質干細胞新藥獲得臨床批件。這些臨床應用及發展，標志著干細胞療法在骨關節炎治療領域日趨成熟。

世界首個膝骨關節炎的細胞基因療法在韓國受批

2017年07月14日位于美國馬里蘭州(Maryland)的再生醫學公司TissueGene宣布，該公司在亞洲（包括韓國）的合作伙伴Kolon Life Science已經從韓國食品醫藥品安全部(MFDS)獲得了Invossa的上市許可，它也是全球首個上市的針對退行性關節炎的細胞和基因療法。

TissueGene公司開發的Invossa是一種同類首款(first-in-class)的細胞基因療法。它運用逆轉錄病毒載體在同種異體的軟骨細胞(chondrocyte)中表達TGF-β1蛋白。這些高度表達TGF-β1的軟骨細胞經過一系列篩選，使患者對細胞的免疫排斥反應最小化。然后這些被基因工程改造過的軟骨細胞可以與未被改造的軟骨細胞混合在一起被注射到患者的關節中，它們將成為關節內的“蛋白制造工廠”，表達并且釋放TGF-β1來促進軟骨組織的修復和再生。

在韓國12所大學醫院完成的多中心、雙盲、安慰劑對照的臨床3期試驗結果表明，單次Invossa注射可以顯著降低患者的疼痛，提高他們的活動能力，并且有可能改善關節組織結構。

查詢干細胞治療骨關節炎的臨床試驗鏈接

• 美國風濕病學會
• 關節炎基金會
• 梅奧診所

相信隨著研究的深入，對間充質干細胞的了解將更為全面和深刻，不久的將來，間充質干細胞將被廣泛應用于骨性關節炎的治療，北科生物也將繼續履行自身使命，為改善人類健康不懈努力！

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