本周：

• 美國食品藥品管理局（FDA；美國馬里蘭州）批準了一項用于治療多發性硬化癥（MS）的g-自然殺傷（g-NK）細胞療法的新藥臨床試驗申請，
• Vertex Pharmaceuticals （美國馬薩諸塞州）宣布與NHS England達成報銷協議，使輸血依賴性β地中海貧血患者能夠獲得CRISPR/Cas9基因編輯療法，
• CASGEVY? 和MIP Discovery（英國貝德福德）已將重點轉向支持病毒載體分析和純化，并更名為Tozaro。

新聞亮點：

• FDA批準Indapta的g-NK細胞療法用于I期MS試驗
• CASGEVY獲準在英國NHS用于治療β地中海貧血
• MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創新

FDA批準g-NK細胞療法用于I期多發性硬化癥的試驗

FDA已批準Indapta Therapeutics公司（華盛頓州和德克薩斯州）的g-NK細胞療法IDP-023治療多發性硬化癥的新藥臨床試驗申請。此項批準允許該公司開展I期臨床試驗，以研究IDP-023對MS患者的生物學效應。該療法將與抗CD20單克隆抗體奧瑞珠單抗聯合使用。

IDP-023目前正在I/II期試驗中針對非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤患者進行研究。

IDP-023中使用的g-NK細胞是因接觸巨細胞病毒而引發的表觀遺傳變化而自然產生的。這些細胞是從健康供體中擴增出來的，具有多種殺死靶細胞的機制，無需進行基因工程。

“我很高興參與這項臨床試驗，因為g-NK細胞可能通過多種潛在機制影響MS的生物學，”醫學教授兼首席研究員Lawrence Steinman表示。“除了能夠通過與B細胞定向單克隆抗體結合實現B細胞耗竭外，g-NK細胞還能夠殺死表達HLA-E的自身反應性T細胞和B細胞。此外，g-NK細胞具有強大的抗病毒活性，因此也可能解決導致疾病發病機制的 Epstein Barr 病毒庫。”

CASGEVY獲準在英國NHS用于治療β地中海貧血

根據NHS England和Vertex Pharmaceuticals之間的報銷協議，CRISPR/Cas9基因編輯療法CASGEVY將提供給符合條件的英國輸血依賴性β地中海貧血患者。該報銷協議遵循了英國國家健康和護理卓越研究所 (National Institute for Health and Care Excellence)（位于英國倫敦）發布的積極指導意見，支持在NHS內使用CASGEVY。

Vertex高級副總裁Ludovic Fenaux表示：“獲得CASGEVY治療對于患有輸血依賴性β地中海貧血癥的人來說是一個歷史性時刻，長期以來，這種縮短壽命的疾病治療選擇有限。通過與NHS England和[英國國家衛生與護理卓越研究所]合作，我們達成了這項具有里程碑意義的協議，該協議承認一次性治療可為患者、患者家屬和醫療保健系統帶來價值。”

MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創新

MIP Discovery已更名為Tozaro，此前該公司決定將重點轉向加強用于細胞和基因治療應用的病毒載體的開發。此次更名是在該公司2月份獲得700萬英鎊的A輪融資后進行的。

Tozaro的智能聚合物采用計算化學設計。通過分析整個病毒，可以識別出獨特的表面表位，以便通過合成親和試劑進行結合。然后將識別出的表位與超過600個單體的庫進行比較，以選擇用于開發新型智能聚合物的最佳候選物。化學制造工藝可以精確控制親和力和其他特性，為病毒載體純化和分析提供可擴展、安全且有效的解決方案。

Tozaro臨時首席執行官Guy Leaver表示：“我們的首批慢病毒智能聚合物已取得積極成果，這些聚合物專為分析和捕獲色譜而設計。隨著我們進入今年下半年，并以新的身份Tozaro擴大我們的產品組合，我們很高興看到這一趨勢繼續下去。”

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